ال تقرير إدارة الأغذية والعقاقير الجديدة من جون لونسديل وفريق مثير للإعجاب. لديها الكثير من المواد الجديدة ، غنية بالتفاصيل وجريئة في الرؤية. فيما يلي بعض التوصية التي لفتت انتباهي:
من prosaic: GMP ليس ضروريًا إذا لم تكن تصنيعًا:
في الولايات المتحدة ، يجب على أي شخص يدير تجربة سريرية تصنيع منتجاته بموجب ممارسات التصنيع الجيدة الكاملة (GMP) بغض النظر عن المرحلة. هذا يضيف تكلفة هائلة (غالبًا 10 ملايين دولار+) والأهم من ذلك ، بقدر تأخير العام إلى البحوث المبكرة. بالإضافة إلى التكلفة والوقت ، فإن هذه المتطلبات غير عقلانية تمامًا: على سبيل المثال ، تتطلب إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) في كثير من الأحيان ثلاثة أشهر من اختبار الاستقرار لمرضى المخدرات بعد أسبوعين. لماذا نهتم إذا كان مستقرًا بعد أن قمنا بالفعل بإدارته؟ أو خذ تصنيع AAV – تتطلب إدارة الأغذية والعقاقير على حد سواء اختبار فاعلية و اختبار العدوى ، على الرغم من أن الفعالية تعكس بالضرورة العدوى.
هذا التغيير لن يكون غير مسبوق أيضًا. على النقيض من ذلك ، تسمح دول مثل أستراليا والصين بتجارب المرحلة الأولى مع دواء غير GMP دون أي دليل على زيادة ضرر المريض.
قامت إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) بتصوير إعفاء محدود لهذا المطلب في عام 2008 ، لكن يديها مرتبطة بموجب النظام الأساسي من اتخاذ خطوات أخرى. يجب على الكونغرس أن يتصرف لإعفاء محاكمات المرحلة الأولى بالكامل من GMP القانونية. GMP لها مكانها في الإنتاج التجاري. لكن لا ينبغي حرمان المرضى الذين يعانون من ستة أشهر للعيش من الوصول إلى علاج محتمل لإنقاذ الحياة لأنه لم يصنع في منشأة تلبي معايير التغليف التجارية.
تصميم بيانات التصميم ل AIS:
مع AI الحديثة والبنية التحتية الرقمية ، يجب تصميم التجارب للمخرجات القابلة للقراءة الآلي التي تتدفق مباشرة إلى أنظمة إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) ، مما يسمح للمنظمين بمراجعة البيانات كما تتراكم دون كسر التعمية. لا مزيد من الانتظار لمدة تسعة أشهر لكتابة التقارير أو اثني عشر شهرًا للمراجعة بعد المحاكمة. يجب أن تنشئ إدارة الأغذية والعقاقير تنسيقات بيانات قياسية (أقرب إلى GAAP في التمويل) والتنازل عن متطلبات الوثائق للبيانات التي تستوعبها بالفعل. في موازاة ذلك ، يجب على الوكالة شراكة مع شركة منظمة العفو الدولية لتدريب LLM على التقديمات التاريخية ، عبء عمل المراجع الثلاثي حتى لا يركز اهتمام الإنسان فقط عندما يتعلق الأمر بعلائم النموذج. الهدف بسيط: احصل على “نعم” أو “لا” في غضون أسابيع ، وليس سنوات.
نشر جميع النتائج:
وكثيرا ما يتم ترك التجارب السريرية للعقاقير السلبية غير منشورة. هذه مشكلة لأنها تبطئ التقدم وتضيع الموارد. عندما لا يتم نشر النتائج السلبية ، تكرر الشركات الجهود الفاشلة ، يسيء استثمار المستثمرين رأس المال ، ويغيب العلماء الفرص لتحسين الفرضيات. ينشر جميع نتائج التجربة – إيجابية أو سلبية – قاعدة معرفة مشتركة تجعل تطوير الدواء أسرع وأرخص وأكثر عقلانية. استحقاق الصمت لا أحد باستثناء الرعاة الضعيف ؛ الشفافية تسرع الابتكار.
تتمتع إدارة الأغذية والعقاقير (FDA) بالفعل بسلطة القيام بذلك بموجب المادة 801 من FDAAA ، لكنها فشلت في تبني قاعدة أكثر توسعية في الماضي عندما أنشأت ClinicalTrials.gov. في كل تجربة على clincaltrials. يجب أن يكون لدى Gov منشور مرتبط به يمكن الوصول إليه للجمهور ، للاستفادة من التضحيات الكامنة في مريض يشارك في تجربة سريرية.
إلى البصيرة:
نحتاج إلى أطراف موافقة متعددة منافسة داخل HHS و/أو FDA. يجب تمكين وكالات مثل VA أو Medicare أو Medicaid أو خدمة الصحة الهندية للعلاجات الخضراء لسكانها الفريدة. مثلما تستخدم DOD فرق عمليات Elite الخاصة لإمكانيات جديدة ، يجب على HHS إنشاء “فرق SWAT” عالية الوكالات التي تجرب نماذج موافقة جديدة ، ومراقبة النتائج في الوقت الفعلي باستخدام تقنية المستهلك مثل الأجهزة القابلة للارتداء والتشخيصات عن بُعد ، ونشر النتائج الشفافية. دع أفضل الأطر تصعد من خلال المنافسة الداخلية – ليس بالمرسوم ، ولكن بالنتائج.
… التجارب السريرية مثل تجربة الاسترداد وجهود التصنيع مثل عملية Warp Speed هي التي تحرك الإبرة بالفعل أثناء Covid. هذا ما يجب إضفاء الطابع المؤسسي عليه. وبالمثل ، نحتاج إلى دفع الشركات المصنعة للتنافس في تحجيم تسهيلات جديدة بسرعة للعقاقير بالفعل في نقص اليوم. يمكن بعد ذلك إعادة تجهيز هذه السعة بمرونة أثناء الأزمة.
في الوقت الحالي ، لا يوجد حافز صفري لبناء مصانع تصنيع للأدوية أو الأجهزة بسرعة لأن مراجعات FDA تتحرك ببطء شديد. ومع ذلك ، عندما تضرب الأزمات ، يجب على أمريكا أن تضعف على الفور – حيث تقوم بإنتاج مئات الملايين من الجرعات أو الآلاف من الأجهزة في غضون أسابيع ، وليس شهورًا أو سنوات. لبناء هذه القدرة في المنزل ، يجب على الإدارة و FDA إطلاق برامج تنافسية تكافئ الشركات المصنعة لتوسيع نطاق المصانع المرنة بسرعة-على أنها تشبه الاستراتيجيات التنافسية التي تعتمد على السوق في الدفاع من قبل DIU. يجب أن تكون السرعة والمرونة والمقياس هي المعايير للنجاح ، وليس قوائم الفحص البيروقراطية. في حين أن الأدوية المختارة لهذه الجهود التنافسية لا ينبغي أن تكون افتراضية – التركيز على الأدوية التي تواجه نقصًا في الوقت الحالي. هذا يضمن أن كل دولار مستثمر يوفر قيمة فورية ، مما يزيل النفايات وتعزيز استعدادنا للأزمات المستقبلية.
للتحضير لحالة الطوارئ التالية ، نحتاج إلى ذلك تدرب الآن. وهذا يعني تشغيل التجارب السريرية السريعة المركزة على الأسئلة الملحة اليوم-مثل استخدام GLP-1 في المرضى الذين لا يعانون من OBEES-ليس فقط لتوليد نظرة ثاقبة ، ولكن لبناء البنية التحتية وذاكرة العضلات للسرعة.
اقرأ كل شيء.
نصيحة القبعة: كارل إغلاق.
المنشور مخطط لإصلاح FDA ظهر أولاً على ثورة هامشية.
