Home أخبار الشرق الأوسط تقنية جديدة للمساعدة في علاج الأسباب الجذرية لبعض الأمراض الوراثية: خبير

تقنية جديدة للمساعدة في علاج الأسباب الجذرية لبعض الأمراض الوراثية: خبير

9
0

تريفور مارتن يتحدث في قمة الويب قطر 2025

قد تكون الاختراقات الحديثة والتحولات التنظيمية في تحرير الجينات هي المفتاح للانتقال من علاج أعراض الأمراض إلى معالجة قضيتها الجذرية الأساسية ، وقد أبرز خبير.

وقال تريفور مارتن ، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة Mammoth Bioscience في قمة الويب الختامية: “CRISPR (تكرار تكرارات قصيرة متداخلة بانتظام) وقد تكون التكنولوجيا هي المفتاح لعلاج الأمراض ، وخاصة الأمراض الوراثية مثل الخلايا المنجلية ، متلازمة داون ، الزهايمر العائلي والسرطان من بين أمور أخرى”.

هذه هي الأمراض التي يكون فيها السبب الجذري في الحمض النووي. “نحن متحمسون لتسويق هذه التكنولوجيا التي نسميها CRISPR لتغيير تلك الحمض النووي وقواعد الحياة حتى نتمكن من علاج هذه الأمراض بشكل أساسي بدلاً من علاج أعراضها”.

وقال مارتن إن هناك علاجًا معتمدًا في السوق في الولايات المتحدة وبلدان أخرى تستخدم CRISPR لعلاج مرض الخلايا المنجلية. “كريسبر هو نوع من البحث في علم الأحياء واستبدال المحرك. إذا كنت تفكر في الجينوم الخاص بك ، الحمض النووي الخاص بك ، فهذا في كل واحد من خلاياك ، يمكنك التفكير في الأمر كوست وثيقة عملاقة مع ملياري رسال. وفي بعض النواحي ، إنها وثيقة كلمة بسيطة للغاية “.

“تتيح لك CRISPR إجراء بحث في أي مكان في هذا المستند والعثور على أي محدد ، أو ما نسميه التسلسل ، أو أي مجموعة محددة من الحروف ، ثم قم بتغييره إلى أي شيء تريده. لذا ، إذا كنت تفكر في الأمر كوثيقة للكلمة ، فربما يكون هناك مرض بسبب إساءة استخدام كلمة ما ، أو ربما تكون هناك فقرة كاملة مفقودة من فصل في الجينوم.

“وبشكل الأساس ما يمكننا فعله مع كريسبر هو أننا نستطيع إصلاح ذلك. يمكننا إدخال فقرة ، يمكننا التحقق من كلمة ، أو يمكننا حتى حذف الجملة. وقال إن هذا مفهوم قوي للغاية للأمراض الوراثية.

وفقًا للخبير ، فإن كريسبر هو شيء تطورت في الأصل في الطبيعة. “على غرار كيف لدينا جميعًا أنظمة المناعة ، فإننا نحصل على فيروس وجسمنا يحاربه ، ويجب على الكائنات الحية الدقيقة في الواقع مثل البكتيريا محاربة أشياء مثل الفيروسات أيضًا. وواحدة من أنظمة المناعة التي بنوها هي هذه التكنولوجيا التي تسمى CRISPR. “

قال مارتن إن كريسبر يعمل عندما يغزو الفيروس البكتيريا حيث أن أنظمة كريسبر تراقب باستمرار الخلية ضد الفيروسات. لقد قمنا بشكل أساسي بتمزيق هذه التكنولوجيا من هذه الكائنات الحية الدقيقة. هذه تقنية رائعة حقًا حيث يمكننا المشاركة في كل تلك الآلية واستخدامها كتقنية يمكننا إدراجها في الخلايا البشرية واستخدامها لتقطيع قسم محدد للغاية من الحمض النووي وإجراء تغيير محدد للغاية باستخدام دليل RNA. “

وقال إن الدليل الحمض النووي الريبي هو الشيء الوحيد الذي يجب تغييره عند جعل كريسبر يذهب من استهداف مرض الزهايمر إلى استهداف مرض الخلايا المنجلية ، وهو مفهوم قوي للغاية.

“إن جمال كريسبر هو أنه في كل هذه الآلاف من الأمراض الوراثية ، فإن التكنولوجيا الأساسية ، والنظام الأساسي يبقى على حاله ، وأنت مجرد تبديل وظيفة البحث هذه. لذلك يمكنك التفكير في الأمر لأنك تستخدم دائمًا محرك بحث Google ، لكنك تكتب فقط في سلسلة بحث مختلفة فيه. وهذا يعني أن أول علاج للبناء بتقنية كريسبر هو الأصعب ، ثم الأسهل ، والثاني أسهل ، والرسام الرابع أسهل “.

وقال مارتن إنه يمكن أن يكون بداية الخطوة إلى ما وراء علاج أمراض معينة للوقاية من المرض ، وهو وضع مثير للغاية في أن يكون هناك.

“على مدى السنوات الخمس أو العشر القادمة ، ستشعر بالصدمة من عدد الأمراض التي تبدأ في علاجها. وهذا شيء وعد به منذ فترة طويلة ، ولكن مع أول علاج معتمد الآن للخلايا المنجلية التي تستخدم CRISPR في الولايات المتحدة ، أعتقد أن هذا هو أول سد على وشك كسره حقًا “.

قصة ذات صلة